临床上来说,再生障碍性贫血是指骨髓造血功能障碍,导致全血细胞减少,三系减少,如血小板减少、红细胞减少等,会导致病人出现出血、贫血、感染等症状。研究表明,可能是与免疫异常、造血干细胞缺陷、造血微环境异常,如骨髓发生脂肪化有关,并且患者的造血功能随着病情的进展呈现进行性加重。
治疗上,对于轻型再障,一般首选雄激素来治疗,治疗约2-3个月生效,也可使用造血生长因子。对于重型再障,一般首选易基因造血干细胞移植及免疫抑制剂治疗。