骨髓增生异常综合征是一组起源于身体中的造血干细胞病态造血,并且高风险向白血病转化的一种血液系统肿瘤性疾病。造血干细胞的异常克隆,导致细胞在骨髓中出现分化、成熟障碍,并且出现病态、无效造血。
由于病态和无效造血,几乎所有病人都有贫血的症状,如乏力、疲倦、虚弱等。约60%的患者有中性粒细胞减少及功能低下,易发生感染,40~60%的患者有血小板减少及出血症状。
主要是支持治疗(贫血者输血)、促造血治疗、生物反应调节剂、联合化疗和造血干细胞移植。